AZON.моби
  • Новости
  • Обзоры
  • Смартфоны
  • Игры
  • Криптовалюты
No Result
View All Result
AZON.моби
No Result
View All Result
AZON.моби
Home Новости

Великобритания первой в мире лицензировала инструмент редактирования генов CRISPR — для лечения наследственных анемий

18.11.2023
Share on FacebookShare on Twitter

В 2020 году за разработку метода редактирования геномов ученых Дженнифер Дудну и Эммануэль Шарпентье отметили Нобелевской премией по химии, а уже через три года инструмент лицензировался для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии.

Этоинтересно

Samsung представила Galaxy Flip7 — большие экраны и батарея в тонком корпусе по цене от 50 тыс. грн

Samsung представила Galaxy Flip7 — большие экраны и батарея в тонком корпусе по цене от 50 тыс. грн

10.07.2025
Китай вывел на орбиту новый экспериментальный спутник

Китай вывел на орбиту новый экспериментальный спутник

10.07.2025

Помогаем

Обновлено: Сбор на пикапы прекращен, но Mavik аэроразведчикам еще очень нужен

Обновлено: Сбор на пикапы прекращен, но Mavik аэроразведчикам еще очень нужен

Оба унаследованных заболевания крови вызваны ошибками в гене гемоглобина.

Люди с серповидноклеточной анемией вырабатывают эритроциты необычной формы, которые живут не так долго, как здоровые клетки, и могут блокировать кровеносные сосуды, вызывая боль и опасные для жизни инфекции. В то же время пациенты с бета-талассемией не производят достаточно гемоглобина, используемого эритроцитами для переноса кислорода по телу, и нуждаются в переливании крови каждые несколько недель.

Как работает препарат?

Препарат для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии для людей 12+ под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy) разработан CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, и уже лицензирован британскими медицинскими регуляторами.

Он «выключает» ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина заменяет дефектную у взрослого, принимая на себя функции доставки кислорода. Назначение препарата состоит в том, что у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, редактируют их в лаборатории и вводят обратно, предварительно подготовив организм к принятию этих клеток. Весь процесс занимает несколько месяцев, но должен вылечить пациента на длительный срок (потенциально на всю жизнь).

Первые результаты

Во время испытаний 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией не чувствовали сильной боли, а 39 из 42 пациентов с бета-талассемией не нуждались в переливании крови по крайней мере в течение года.

Вакансии

Affiliate Account Manager P2W

Product Marketing Manager P2W, Київ

Media Sales P2W, Київ

Испытания продолжаются в Великобритании, США, Франции, Германии и Италии.

  • По данным BBC, у около 15 000 человек в Великобритании диагностировали серповидноклеточную анемию (большинство принадлежат к африканским или карибским семьям). Ежегодно в стране рождается почти 300 детей с серповидноклеточной анемией. Более 1000 человек в Великобритании страдают бета-талассемией, в основном выходцы из Средиземноморья, Юго-Восточной Азии и Ближнего Востока.

И серповидноклеточная анемия, и бета-талассемия – это болезненные состояния, которые продолжаются на протяжении всей жизни, и в некоторых случаях могут быть летальными. На сегодня трансплантация костного мозга от близкого донора (имеющая риски отторжения) была единственным постоянным вариантом лечения.

Курс Англійської. Обери викладача за своїми вимогами серед 1100+ фахівців в Englishdom. Ознайомитись з курсом

Сколько стоит терапия?

Высокая стоимость Casgevy, вероятно, ограничит препарат для тех, кто может извлечь из него пользу. Цена лечения в Великобритании еще не определена, но, по данным Nature, может стоить около $2 млн на одного пациента, что соответствует цене других методов генной терапии.

«Пока мы не установили прейскурантную цену для Великобритании и сосредоточены на сотрудничестве с органами здравоохранения, чтобы как можно скорее обеспечить возмещение и доступ для соответствующих пациентов», — сказал представитель Vertex Pharmaceuticals.

Между тем Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США рассматривает возможность одобрения Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии; Европейское агентство по лекарственным средствам рассматривает метод лечения для обоих заболеваний.

Другие новости

Samsung представила Galaxy Flip7 — большие экраны и батарея в тонком корпусе по цене от 50 тыс. грн

Samsung представила Galaxy Flip7 — большие экраны и батарея в тонком корпусе по цене от 50 тыс. грн

10.07.2025
Китай вывел на орбиту новый экспериментальный спутник

Китай вывел на орбиту новый экспериментальный спутник

10.07.2025
Крипта криптой, но Tether держит 80 тонн золота на $8 млрд в тайном хранилище

Крипта криптой, но Tether держит 80 тонн золота на $8 млрд в тайном хранилище

10.07.2025
Грузовой космический корабль «Тяньчжоу-8» завершил миссию

Грузовой космический корабль «Тяньчжоу-8» завершил миссию

10.07.2025
Samsung представила Galaxy Watch8 и Watch8 Classic — самые тонкие часы и безель по цене от 15 тыс. грн

Samsung представила Galaxy Watch8 и Watch8 Classic — самые тонкие часы и безель по цене от 15 тыс. грн

10.07.2025
Учёные получили чёткие снимки третьего межзвёздного объекта – кометы 3I/ATLAS

Учёные получили чёткие снимки третьего межзвёздного объекта – кометы 3I/ATLAS

10.07.2025
Next Post
ВИДЕО: обзор Snapdragon 8 Gen 3 и Xiaomi 14 в играх – все очень плохо?

ВИДЕО: обзор Snapdragon 8 Gen 3 и Xiaomi 14 в играх - все очень плохо?

0 0 голоса
Рейтинг статьи
Подписаться
Уведомить о
guest
guest
0 комментариев
Старые
Новые Популярные
Межтекстовые Отзывы
Посмотреть все комментарии

Популярные новости

  • Тест-драйв Land Rover Defender: легенда нашего времени

    14 shares
    Share 6 Tweet 4
  • Младший в созвездии. Тест-драйв нового Subaru XV

    14 shares
    Share 6 Tweet 4
  • Прогноз цены Cardano: Хоскинсон подтвердил переговоры с Circle и Tether

    0 shares
    Share 0 Tweet 0
  • Выживание в S.T.A.L.K.E.R. 2? В GSC намекают на более хардкорный режим

    0 shares
    Share 0 Tweet 0
  • OPPO A5 и A5i Pro поступили на прилавки России: цены

    0 shares
    Share 0 Tweet 0

Подписка на новости


Информация

Использование любых материалов сайта разрешается при условии ссылки на AZON.mobi
Интернет-СМИ должны использовать прямую открытую для поисковых систем гиперссылку. Ссылка должна размещаться в подзаголовке или в первом абзаце материала.
Редакция сайта может не разделять точку зрения авторов статей и ответственности за содержание републицируемых материалов не несет.

Мы в соцсетях

ТОП новости

Какие расцветки получат iPhone 17 и 17 Air? Возможно, есть ответ!

Какие расцветки получат iPhone 17 и 17 Air? Возможно, есть ответ!

10.07.2025
Градостроительный симулятор в сеттинге ацтекской империи Aztecs: The Last Sun выйдет в конце августа

Градостроительный симулятор в сеттинге ацтекской империи Aztecs: The Last Sun выйдет в конце августа

10.07.2025
  • Разместить новости

© 2006-2024 AZON.mobi
Новости высоких технологий. All rights reserved.

No Result
View All Result
  • Новости
  • Игры
  • Криптовалюты
  • Обзоры
  • Смартфоны

© 2006-2024 AZON.mobi
Новости высоких технологий. All rights reserved.

wpDiscuz
0
0
Оставьте комментарий! Напишите, что думаете по поводу статьи.x
()
x
| Ответить